孩子7岁唯一"救命药"5月退出中国

2024-02-28 | 来源: 大象新闻 | 转到微信 | 有0人参与评论 | 字体: 放大缩小 | 收藏 | 打印

大脑一片空白的刘红华唯一反应就是：救她！回到家后，刘红华把自己封闭在房间里，不眠不休查证着中英文文献，不放弃每一丝可以给女儿救命的办法。

通过反复查证，两天后，刘红华对黏多糖贮积症IVA型也有了一个更为清晰的认知，“目前全国14亿人中仅有100多人确诊，智力发育基本正常，但骨骼发育障碍明显，寿命一般就是二三十岁，这还包括很多患者病晚期无法行走，需要瘫痪在床。”

“无法治愈”“瘫痪在床”“寿命有限”......一个个字眼刺激着步入中年的刘红华，考虑到自己大龄生子，刘红华再次陷入崩溃之中，“我自己身体也不是很好，快40生的她，就怕万一哪天我不在了，那她也许就是赖活着了。如果真的到了那一天，我还是希望她能有质量的活下去。”

“按照现在这种情况，我死不瞑目。”

第二重大山：天价

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“唯铭赞”是目前全球唯一治疗黏多糖贮积症IVA型的药品，虽无法根治，但却能一定程度延缓症状。2018年，“唯铭赞”在中国大陆申请上市，借着国家对罕见病药物开辟的绿色通道，2019年5月，就获得了国家药品监督管理局的上市批准，用于治疗黏多糖贮积症IVA型患者。绝境之下，“唯铭赞”成了黏多糖患者家属们眼中发着光的“救命稻草”。

但这“救命稻草”的售价，却让许多家庭望而却步。刘红华向记者算过一笔账，“‘唯铭赞’要按体重用药，每5斤就要用一支，每支药7500元，每周都要治疗一次。40斤的话，每月药费24万，一年就要300万左右，且以后随着体重的增加，费用还会持续累加。”

面对根本无力承担的高昂药费，工薪阶层的刘红华夫妇掏空积蓄，却还是杯水车薪。抱着最后的希望，她决定和药企沟通，希望药企能够降降价。“2020年5月，第一次跟药厂去谈，把能想到的理由全说了一个遍，说了好几个小时，后面我就一直谈一直谈，没有放弃。”

最终，药企决定以赠送部分药品的形式给予优惠，希希一年的花费从300万降至50万左右，并在2020年8月12日，成功注射了第一针“唯铭赞”，成为国内公开用药的第一人。