一滴30元一次6萬這特效藥退出中國

2023-06-07 | 來源: 中國青年報 | 轉到微信 | 有0人參與評論 | 字體: 放大縮小 | 收藏 | 打印

用藥後，王其也在兒子端端身上看到了變化。端端出生時7斤9兩，算是“大個子”，在一歲半的時候確診黏多糖貯積症IVA型，此後，他的生長好像“一下子按了暫停鍵”。王其常常覺得，端端坐在那裡，脖子短短的，就像一個“小蝦米”。

幾乎每周六，王其都會帶著端端去醫院用藥，4次用藥之後，王其忽然間發現，“孩子的鞋子穿不上了”，直至現在，他還記得當時的興奮，“一年沒長個兒的端端，腳丫子長大了。”一家人都很激動，帶著孩子去商場買了兩雙鞋子，花了356元。

用藥時，父親向端端豎起大拇指鼓勵。圖片由受訪者提供

希望

今年，將“用藥”作為主要治療方式的小希已經6周歲了，端端也4周歲了。停藥後，由於錯過最佳移植期，兩名家長都不再考慮移植治療。

對於這些家庭來說，用藥是他們最大的希望。

鄭芋的孩子甜甜也是黏多糖貯積症IVA型患者。為了用藥，鄭芋把孩子送到了美國讀書。當地的學生醫保售價1999美元/年，可以支付甜甜全部的藥費。去美國之前，她已經用上了輪椅。

甜甜是2004年確診的，鄭芋記得當時國內的很多醫生連這個病都沒聽說過。“似乎全世界只有我這麼倒霉，自卑又無助。”

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直到2008年，鄭芋才聽說台北有一個黏多糖關愛協會。她慕名而至，在這裡得知美國百傲萬裡制藥在研發針對黏多糖貯積症IVA型患者的特效藥，並且正在招募亞洲“試藥者” 的消息。

自此，鄭芋開始拼盡全力接觸藥方的人，希望能為孩子爭取到試藥的機會，甚至還去澳大利亞參加了國際會議。“一句一句地翻譯，一句一句地學英語。”

甜甜在台北參加了試藥前的體檢，但最終，她的試藥申請被拒絕了，藥方告訴鄭芋，罕見病藥的售價昂貴，在沒有商業保險或國家醫保支付的情況下，患者很難用得起，而藥方對於唯銘贊進入大陸醫保沒有信心。

有藥，但用不到。鄭芋那時的絕望，不亞於孩子確診時。“我知道得了這個病，孩子可能活不長，等不起。”

2014年，唯銘贊在美國上市，兩年後，鄭芋就將甜甜送到了美國。用藥後，甜甜的身體條件幾乎沒有惡化，在美國獨自上學。“她站不穩，扶著牆可以自己做一些東西吃。”鄭芋的朋友常說她心狠，把甜甜一個人放在異國他鄉，但對於鄭芋而言，“逼她自立，她才能無限自由。”

目前，甜甜仍在讀大學二年級。他們面臨的困境是，大學畢業後，一旦回國，可能就無藥可用。未來，甜甜只能通過獲取美國的工作簽證，實現持續用藥。“以後的事都不好說，對於罕見病家庭來說，每一個決定都是一次闖關。”鄭芋告訴記者。

鄭芋覺得出國用藥最難的是選擇保險，美國的保險有成千上萬種，並不是每一種都能保唯銘贊，她在業內朋友的幫助下才選到了甜甜目前使用的這款保險。“當地人甚至都沒聽說過。”

唯銘贊退市消息傳來，不少家庭有過“出國”的念頭，有家長來咨詢鄭芋去美國用藥的可行度，鄭芋說：“太難了，那種艱辛我切切實實地經歷過。”

對於年紀小的孩子而言，在國外用藥，意味著至少一個家長全程陪同，“沒有收入、沒有社交圈、還要承擔精神壓力。”鄭芋覺得並不容易堅持，她幫助過國內想要出國用藥的家庭，但後來這個家庭放棄用藥，選擇回國。