一滴30元一次6萬這特效藥退出中國

2023-06-07 | 來源: 中國青年報 | 轉到微信 | 有0人參與評論 | 字體: 放大縮小 | 收藏 | 打印

端端佩戴呼吸睡眠監測設備。圖片由受訪者提供

治療

根據《診治共識》，目前針對黏多糖貯積症IVA型的治療方式主要有3種，一種是非特異性治療，簡而言之就是“對症治療”，哪裡出問題修補哪裡，這也是目前絕大多數患者選擇的治療方式。

症狀較輕時，患者可以通過佩戴一些肢體矯正器具，進行保守治療，一旦出現嚴重並發症，就在對應科室做手術，但是，由於一些患者有頸椎不穩定、氣道扭曲、心臓疾病等並發症，手術風險較大。

據孟岩介紹，這種“對症治療”的方式不能從根本上解決患者體內的“黏多糖沉積”，部分已經改善的病症可能出現反復。

真正改變患者體內“黏多糖沉積”這一狀況的治療方式除了用藥外，還有一種是“異基因造血幹細胞移植”。

過去，移植只用於出現語言障礙、智力障礙等中樞神經系統症狀的黏多糖貯積症亞型，比如Ⅰ型及Ⅱ型。現在，隨著移植技術進步，有案例顯示，IVA型患者移植成功後，其體內酶活性有所提高，可以分解沉積的黏多糖。

但是，據部分患者介紹，造血幹細胞移植有“不能下手術台”的風險，治療效果存在個體差異，且患兒年齡越小（3歲前），移植的成功率越高，目前在國內仍然屬於風險最大的治療方式。

“醫學的治療一定是建議患者選擇最方便、對身體損傷最小的方法。”孟岩說，這也是為什麼，用藥物是《診治共識》最推薦的療法。

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使用唯銘贊之前，張玉清也曾考慮過移植。配型成功後，醫院通知住院，張玉清還是拒絕了。

“如果選擇做移植，至少有一年時間要持續治療，再有幾年身體恢復期，正好把最黃金最快樂的年齡都過去了，我挺不舍得的。”

她不想去冒這個險。但是，按小希當時的體重，每年買藥的費用大概都在200萬元。她和愛人都是高校老師，即使變賣家產，也不夠支付一年的費用，何況是終身用藥。

希望出現在2020年4月，根據浙江省醫療保障局等四部門《關於建立浙江省罕見病用藥保障機制的通知》要求，經專家推薦，唯銘贊和其他兩種藥品一起被確定為罕見病特殊藥品談判對象。另外兩種藥品用於其他罕見病，費用也均在一年百萬元以上。

2020年5月底，張玉清打電話到醫保局咨詢結果，唯銘贊在浙江醫保談判失敗了。“我當時一個人坐在辦公室裡，只給愛人打了一個電話，欲哭無淚。”

但她不想就這麼放棄。第二天晚上，張玉清聯系了當時百傲萬裡中國區的負責人。在6個小時的通話裡，張玉清給藥方的理由是，一個藥品需要社會認知度才能打開市場，獲取信任，藥方如果能夠降價至她的可承受范圍，她願意後續配合其宣傳真實的藥效。

一周後，藥方同意了。經過兩次變更，現在小希的用藥價格是“50萬元用一年”。

為了支付藥費，張玉清想盡一切可行的辦法，但她想，這個藥進醫保可能就是一兩年的事，咬咬牙，總能挺過去。

大概在持續用藥一個月左右時，她發現小希走路就像高抬腿一樣。“可能是因為從前邁一步要用很大的勁，現在不用了。”張玉清笑著說，她也敏銳地捕捉到了女兒知覺上的改變。“小希的頭發又厚又多又澀，從前給她梳頭她好像感覺不到痛，用了藥之後，一梳頭就會喊‘媽媽我痛’，再就是洗澡，水一熱就喊，‘媽媽好燙’。”這些在小希身上真實發生的變化總讓她覺得“藥不能停”。