一滴30元一次6萬這特效藥退出中國

2023-06-07 | 來源: 中國青年報 | 轉到微信 | 有0人參與評論 | 字體: 放大縮小 | 收藏 | 打印

孟岩是《黏多糖貯積症IVA型診治共識》（以下簡稱《診治共識》）的執筆專家之一。她說，IVA型患者的骨骼問題通常是結構性問題，他們的脖子比較短，生命最大的威脅在於頸部寰樞椎關節不穩定，在外力的碰撞下有可能脫位，嚴重可致高位截癱甚至死亡。除了骨骼外，患者的心肺功能也會受到影響，最明顯的表現是體能下降。

根據《診治共識》，用藥進行酶替代療法，是能夠真正改變IVA型患者體內“黏多糖沉積”的療法之一，也是最推薦的一種治療方式。通過靜脈注射唯銘贊，能暫時補充體內缺少的酶，延緩疾病進程，但患者需要持續性終身用藥。

唯銘贊由總部位於美國加利福尼亞州的百傲萬裡制藥生產，2019年5月獲得中國國家藥品監督管理局上市批准，被列入我國第一批《臨床急需境外新藥名單》。目前，若該藥退市，在尚無替代藥品的情況下，中國多名黏多糖貯積症IVA型患者將面臨無藥可用的問題。

黏多糖貯積症分為7個亞型，中國大陸暫無關於該病准確的流行病學數據。根據2019年《中國兒科雜志》發布的數據，中國台灣黏多糖貯積症IVA型發病率為1/300000，在我國臨床診斷的黏多糖貯積症患者中，IVA型患者占比約為 30%，是罕見病中發病率相對較高的疾病之一。

正宇黏多糖罕見病關愛中心（以下簡稱“關愛中心”）是一家為黏多糖患者和家庭提供信息咨詢與關懷救助的民間公益機構，其創始人鄭芋介紹，關愛中心目前已知的IVA型患者大約在100人左右，“但數量應該遠遠不止這些”。

鄭芋見證了藥企“入市”的過程，就更難接受他們“退市”的決定。

2009年，唯銘贊尚在研發階段，藥方代表就曾來到北京考察。“那時候，他們就有進入中國市場的打算。”鄭芋說，2010年，藥企在中國設立了辦事機構，准備耕耘中國市場。但在當時，藥品什麼時候能進入中國，需要多長時間的審批流程尚屬未知。

2018年唯銘贊在中國大陸申請上市，借著中國政府對罕見病藥物開辟的綠色通道，2019年5月，唯銘贊就獲得了國家藥品監督管理局的上市批准，用於治療黏多糖貯積症IVA型患者。

唯銘贊在中國的定價為7500元一支（5mg），需要依據患者體重決定用藥劑量。一個25斤的孩子，一年用藥的總價在200萬元左右。

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作為高值藥物，唯銘贊曾出現在2021年的醫保談判預選名單中，但最終談判失敗，2022年未參與醫保談判，因此目前該藥仍未納入國家醫保目錄，只納入了部分地方醫保及惠民保。

2021年，唯銘贊以46萬元/年的價格與成都醫保達成合作，後續與江蘇省醫保達成合作。另外，藥方為中國其他的自費患者提供贈藥的優惠政策，“每年自費到一定限額後就可以享受藥方贈藥，贈藥覆蓋當年度的全周期用藥”。據患者家屬介紹，藥方和不同患者達成的用藥價格稍有差異，並要求其保密，但總體在50萬元左右。

記者了解到，目前國內用藥的患者只有十幾個。2023年2月27日，百傲萬裡制藥發布2022年財報，全年營收20.96億美元，唯銘贊去年全球營收6.64億美元，同比增長7%，目前該藥在中國營收空間占比有限。

在向中青報·中青網記者提供的書面回復中，百傲萬裡制藥稱，“復雜的市場准入規則使得藥物的供應不可持續，特別是在罕見病治療方面。盡管我們在過去幾年中盡了最大努力，仍然沒有促使唯銘贊進入醫保報銷體系，我們決定不再續簽該產品的進口藥品注冊證。”

“醫藥退市可能出現在任何醫保國家。”醫療戰略咨詢企業上海思知信息咨詢有限公司創始人趙衡說，當藥方認為在某國家或地區定價太低，形成“價格窪地”，導致其維持不了全球價格體系，藥方就會退出該地醫保，甚至退出市場。“相關的藥方肯定是算過一個模型，他們發現就算以更低的價格進入（醫保/市場），可能也盈利空間有限，那就退出。”

英國也是實行全民醫療保險制度的“醫保國家”。為避免類似情況，制藥企業同政府進行價格談判時，有一定的保密協議。根據《中國衛生經濟》雜志發布的相關研究，部分談判中只提供藥品簡單的百分比折扣，其他屬於藥企的商業秘密，可應藥企要求不對外公開。這種措施有助於藥企穩定全球價格體系，避免某地價格調整帶來的連鎖反應。

有業內人士認為，罕見病藥退出中國的背後，折射出罕見病高值藥可及性低的現狀，藥價與患者人數相關，需“量價掛鉤”。

2019年唯銘贊在中國批准上市時，鄭芋覺得很高興，“這些家庭在面對疾病的時候，少了我們過去的那麼多恐懼，有更多選擇，也不至於孤注一擲，冒著死的危險去選擇一個方案。”

但現在，唯銘贊的退市再一次為患者“減了一個選項”。