天價救命藥進醫保，家長喜極而泣

2021-12-03 | 來源: 濟南時報-新黃河 | 轉到微信 | 有1人參與評論 | 字體: 放大縮小 | 收藏 | 打印

　　曉月也沒能等到這一天。2019年，曉月的母親在接受新黃河記者采訪時，曾多次述說著自己的祈願“就是希望她能堅持的時間久一點，說不定藥價就降了，說不定就出新藥了，肯定可以的。”

　　張恒說，群裡的家長們，退群的，一般都是孩子去世了，進來的，則是孩子剛被確診的。但於蘭花沒有退群，她想把名熙沒有來得及用上的藥，轉給群裡有需要的孩子。

　　石頭用上藥了，在今年1月諾西那生納價格調至每年55萬元後。張恒回憶，在藥價降低的當天，自己把這個消息告訴了父母，“我媽沒有任何遲疑，當時就說把手裡所有的錢都給我。”張恒哭了，“那是我父母養老的錢，我卻拿來救我的孩子。”剩余的錢，有的是知曉他情況的朋友和同事們捐的，有的是借的，總之，湊夠了55萬元，讓石頭用上了藥。

　　

　　石頭平時需要帶著呼吸輔助設備

　　從進醫保到呼吁產前基因檢測

　　在諾西那生納進入醫保前，張恒所在的“山東SMA之家康復交流群”的每個家長，都曾為此而奔走努力過。2019年3月，國家醫保局公布《2019年國家醫保藥品目錄調整方案（征求意見稿）》，第一次明確提出優先考慮罕見病、兒童用藥。那時，張恒帶著全國患兒的照片和材料，遞交到國家醫保局。但得到的回復是：“2018年12月31日以前上市的藥物，才有被納入的資格。”

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　　而今，多年夢圓。家長們又開始了新一輪的奔走呼號：“爭取將SMA納入新生兒篩查和產前診斷范圍。”張恒回憶，石頭確診後，自己就勸說身邊每一個備孕或剛懷孕的親朋好友，去做基因篩查。

　　在我國常規婚檢和產檢中，並不包括對SMA等常見遺傳病的檢測，目前，僅北京、上海、南京、江門等城市開展了SMA攜帶者篩查。

　　張恒說，近兩年，隨著SMA群體和天價藥進入人們的視野後，SMA的普篩工作也有了顯而易見的進展。他曾收到過兩位孕媽的反饋，在淄博市婦幼保健院做無創DNA篩查時，有醫生就在篩查項目上加入了SMA一項。“那個孕媽跟我說當時特別不理解，直到刷到我的視頻後，特別感謝當時那位醫生。”

　　10月21日，用於治療SMA的全新基因療法Zolgensma注射液臨床申請在中國獲得CDE受理公示，跟諾西那生鈉和利司撲蘭終身用藥療法相比，Zolgensma注射一次便可達到長期治療的效果。該藥已於2019年獲FDA批准在美國上市，其定價高達212萬美元，合計約1300萬人民幣，是目前全球最昂貴的藥物。

　　張恒又有了新的目標，他說想努力賺到1300萬，“1300萬是什麼概念呢？對別人來說可能能買到一棟別墅或者十輛跑車，但我只想救我兒子的命，不努力到最後一刻絕不會放棄。”

　　