国内70万国外41美元药物如何破局

　　近日，一则自媒体发布的“求药”消息引起多方关注。文章称，今年刚满1岁的湖南婴儿由于患上了罕见病“脊髓性肌萎缩(SMA)”，急需特效药物，但要支付“70万元一支”的医药费，而该药物在澳大利亚的价格是“41美元”。

　　但据公开报道，符合该病症的药物“诺西那生钠注射液”一剂的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂，将花费625000美元至750000美元。

　　此外，第一财经记者了解，诺西那生钠注射液已于2019年4月28日在中国上市。而在更早的2018年5月，“脊髓性肌萎缩”也已被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。据了解，进入该目录的121种罕见病将有望在药物审批上市、纳入医保支付以及参与援助项目等层面得到优先考虑。

　　昂贵的罕见病药物该如何提高可及性?怎样的支付模式更能被接受呢?

　　一针需要70万?

　　“脊髓性肌萎缩”是一种遗传性神经肌肉罕见病，在新生儿中发病率约为 1/6000~1/10000。

　　除了由Biogen公司生产的诺西那生钠注射液之外，另一款治疗SMA的药物则是由诺华旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma，但后者目前仅在欧盟、美国、日本等上市。而由罗氏研发的SMA药物也在今年4月23日递交了在中国上市的申请，并于6月进入优先审评，有望在年内获批。

　　复旦大学医院管理处处长王艺表示，2004年开始，确定SMA 反义寡核苷酸(ASO)治疗靶点，可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。

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　　而诺西那生钠注射液鞘内注射液(以腰穿的方式通过神经系统给药)正是在此研究基础上，于2011年开始了I 期临床研究。2019年10月，中国首例诺西那生钠注射液鞘内注射在复旦大学附属儿科医院完成，患者是一名8岁儿童。

　　那么“诺西那生钠注射液”如何购买、怎样定价?记者在“上药康德乐”官网看到，该药物的销售页面显示“暂时缺货”，“香港济民药业”官网有该药物的购买页面，但要了解价格仍需“咨询微信客服”。

　　该微信客服告诉记者，“诺西那生钠12mg的药物价格是港币82万元一支，型号是德国版”。

　　Biogen公司曾公开表示，一剂诺西那生钠注射液的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂，将花费625000美元至750000美元，此后每年还必须注射三剂，花费约为375000美元。患者可能终身都需要注射诺西那生钠。

　　在国内，针对脊髓性肌肉萎缩患者的治疗有“患者援助项目”。该援助项目下，患者需要在负荷剂量治疗阶段，先期2个月内注射诺西那生钠注射液4次，享受买1针赠3针的援助形式;之后维持剂量阶段，每4个月要注射1次，享受买1针赠1针的援助形式，通过买赠的形式，实际上中国的药物价格比美国市场价格要便宜很多。”蔻德罕见病中心(CORD，原罕见病发展中心)创始人及主任黄如方在接受记者采访时表示，“目前，全国已有60多位患者在接受治疗。”

　　也就是说，在该项目下，患者在先期2个月需负担诺西那生钠注射液的费用总额约为70万元，但平均每针约为17.5万元;之后平均4个月注射1次，以2年需要注射6次来计算，共需要210万，平均每年花费105万元。

　　诺华的Zolgensma价格如何?诺华官网显示，“进行一次性治疗，可以用来代替需要持续一生的慢性疗法。”而记者也了解到，诺华Zolgensma一年大约花费425000美元，这一共要持续5年，总共相当于人民币近1500万元。