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生存期翻倍 "癌王"新药震动医学界


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(加西网综合)一种针对胰腺癌的实验性新药在大型国际临床试验中取得突破性成果。研究显示,服用新药的患者平均生存时间超过一年,较单纯接受化疗的患者增加近一倍,为长期治疗效果有限的胰腺癌患者带来新的希望。




来自玛格丽特公主癌症中心的胰腺癌项目负责人、肿瘤内科医生Jennifer Knox表示,她已独立审阅相关研究结果,并形容数据“令人惊叹”。


这项由美国主导开展的第三期(Phase 3)随机临床试验共纳入500名胰腺癌患者。研究发现,接受实验药物Daraxonrasib治疗的患者,中位生存期超过12个月,而仅接受化疗的患者生存期约为6个月。

“医学界原本预期这种药物会有所帮助,因为胰腺癌领域实在有太多治疗方法最终未能奏效”,诺克斯表示,“但看到生存期直接翻倍,这在胰腺癌治疗史上从未出现过”。

攻克九成患者共同基因突变

胰腺癌一直被认为是最具侵袭性的癌症之一,由于早期症状不明显,许多患者确诊时癌细胞已扩散至其他器官,因此整体存活率长期偏低,也被称为“癌王”。


研究人员指出,超过90%的胰腺癌病例都带有RAS基因突变。

正常情况下,RAS蛋白会在“开启”与“关闭”状态之间循环运作,但基因突变后,RAS会持续处于激活状态,不断向细胞发出增殖信号,促使癌细胞快速生长和扩散。


而Daraxonrasib正是通过抑制RAS蛋白发挥作用。

诺克斯解释,多年来RAS一直被科学界视为“无法成药”(undruggable)的靶点,因为药物很难找到附着位置。

Daraxonrasib则通过与一种名为Cyclophilin A的蛋白结合,形成复合结构,从而成功锁定并抑制RAS蛋白活性。



不仅延长寿命 生活质量也改善

除了显著延长患者生存时间外,研究还发现,接受Daraxonrasib治疗的患者整体生活质量有所提升,疼痛症状也明显减轻。

临床试验中最常见的副作用包括皮疹和口腔溃疡,但整体耐受性较好。

该研究成果已发表于权威医学期刊New England Journal of Medicine,并于近日在American Society of Clinical Oncology(美国临床肿瘤学会)年会上公布。

加拿大患者有望参与临床试验

目前,药物开发商Revolution Medicines已向U.S. Food和Drug Administration(FDA)申请上市许可。
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