1300萬一針"史上最貴藥"獲批臨床

日期: 2022-01-20 | 來源: 福布斯 | 有0人參與評論 | 專欄: 健康新聞 | 字體: 小中大
　　文/福布斯中國

　　

　　圖片來源：諾華中國官網

　　1月20日，有關諾華天價藥Zolgensma獲中國臨床許可的新聞迅速擴散。“1,300萬一針，史上最貴藥”吸睛無數。

　　其實，早在1月7日，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）信息公開中心就在官網顯示，諾華（Novartis）旗下治療脊髓性肌萎縮（Spinal Muscular Atrophy, SMA）的AAV基因治療藥物Zolgensma（OAV101注射液）在中國遞交的臨床試驗申請已獲得臨床試驗默示許可。此前2021年10月21日，該藥物所提交的臨床試驗申請獲得受理。

　　根據諾華官網信息，Zolgensma是一種基於腺相關病毒載體的基因療法，適用於治療2歲以下脊髓性肌肉萎縮(SMA)、生存運動神經元1(SMN1)基因雙等位基因突變的兒童患者，該藥物可通過一次性靜脈注射（IV）持續表達SMN蛋白，阻止疾病進展。

　　Zolgensma的知識產權擁有者原為AveXis，2018年4月，制藥巨頭諾華宣布，以87億美元現金大手筆收購美國基因治療公司AveXis，一舉將Zolgensma納入麾下。

　　2019年5月，Zolgensma獲得FDA批准上市，是當時FDA批准的第一個也是唯一一個治療SMA（脊髓性肌肉萎縮）的基因療法，就是基於AAV載體的基因療法藥物。它的批准加速了AAV技術的發展。

　　由於Zolgensma是全球首個SMA一次性基因療法，定價212.5萬美元，被稱為“史上最貴藥物”。

　　據諾華的財報，2020年Zolgensma的銷售額達9.2億美元，同比增長151%，2021年上半年銷售額為6.34億美元，同比增長69%，按此增幅，預計Zolgensma將邁入“10億美元俱樂部”。

　　2020年11月，Nature Biotechnology（國際頂尖學術期刊 Nature子刊）雜志官網發現，11月16日發布的一項針對腺相關病毒（AAV）基因療法的研究，發現了可能會增加肝癌風險的基因組變化。

　　該研究結果再一次引發關於基因療法的爭議。基因療法是業界最炙手可熱的創新治療平台之一，目前，病毒載體是基因治療試驗最流行的遞送方法。其中，AAV基因治療載體因其安全性和有效性被廣泛地應用於多項基礎研究和臨床試驗中。

　　Zolgensma上市後，也非一帆風順。Zolgensma獲批上市僅兩個月後，即2019年7月，美國FDA指控諾華操縱支持其最初申請的臨床前數據。隨後，諾華發布聲明稱，其對Zolgensma的“安全性，質量和功效完全有信心”。

　　根據美國FDA信息顯示，最終，美國FDA並未對諾華進行制裁，也未收回Zolgensma的上市資格，但這一爭議導致諾華公司解雇了團隊內部的5名頂級科學家。美國多家保險公司拒絕按照該藥物適應症覆蓋范圍，為2歲及以下的SMA患者提供相關的保險服務，轉而將年齡覆蓋范圍限定在6個月以下的嬰兒。

　　但Zolgensma臨床獲批，還是一則令人興奮的消息，如果最終上市，將惠及患者。

　　脊髓性肌萎縮症（SMA）是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經肌肉疾病，表現為，使人衰弱的肌肉萎縮、無力。SMA患兒主要發病於嬰幼兒，可能表現為肌張力減退，頭部控制不良、“蛙腿”樣姿勢、呼吸困難、發育遲緩、脊柱側凸或關節攣縮等症狀。隨著疾病的進展，運動功能逐漸減退。

　　SMA是導致兩歲以下嬰兒死亡的首要遺傳病因素，嚴重影響患者及看護者生活質量，且此前患者一直面臨無藥可用的窘境。

　　據IQVIA(艾昆緯)發布的罕見病相關研究報告顯示，截至2020年10月，尚有對應治療14種罕見病的16款已在我國上市的藥物，還未被納入國家醫保目錄，其中就包括5款年花費超百萬的特效藥，SMA治療藥物位列其中。
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