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日期: 2025-11-26 | 來源: 21世紀經濟報道 | 有0人參與評論 | 字體: 小 中 大
記者丨季媛媛編輯丨張偉賢
“一針抵得上一套豪宅”的藥價，正從科幻想象逐步走向現實。
11月24日，諾華公司宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准Itvisma（onasemnogene abeparvovec）用於治療年滿兩歲及以上、已確診攜帶運動神經元存活基因1（SMN1）基因突變的脊髓性肌萎縮症（SMA）兒童、青少年及成人患者。
根據公開信息，Itvisma的活性成分與諾華脊髓性肌萎縮基因療法Zolgensma相同，Zolgensma在美國被批准用於治療兩歲以下的SMA患者。新療法的批發價為259萬美元（約合人民幣1800萬元），而Zolgensma的批發價為210萬美元（約合人民幣1500萬元）。Itvisma為首個可用於這一廣泛患者群體的基因替代療法，它的上市意味著這不僅僅是一種藥物，更是基因治療時代的試金石，測試著市場對天價救命藥的承受極限。
有券商醫藥行業分析師對21世紀經濟報道記者表示，當前全球基因治療市場正處於從概念驗證走向規模化商業化的拐點。全球基因治療市場規模將在未來5—10年內保持年均20%以上的增速，驅動因素包括技術成熟度提升、監管路徑清晰化、生產工藝優化及支付模式創新。Zolgensma的成功印證了“一次性治愈”模式在單基因遺傳病領域的商業可行性，也為後續神經退行性疾病、血液病、眼科等領域的基因療法樹立了標杆。
“目前，全球獲批的SMA藥物僅有三款，其中僅Itvisma為基因治療產品，凸顯了其在技術與市場上的稀缺性。高額研發投入構築了極高的競爭壁壘，使先發企業在較長時間內享有定價權與市場獨占優勢。但隨著更多企業布局基因編輯與遞送系統（如AAV載體優化），未來競爭將朝著平台化、管線多元化方向演進，考驗企業的持續創新能力與差異化定位。”該分析師說。
天價藥物背後
在Itvisma那令人瞠目結舌的價格標簽背後，是一套經過精密計算的商業邏輯與市場戰略。
此前，諾華為Zolgensma的定價提供了多重理由。諾華方面披露，針對Zolgensma的研發總投入達到了94億美元。這個數字包括2018年收購原研發公司AveXis的87億美元。對於定價策略，諾華CEO Vas Narasimhan曾告訴分析師，Zolgensma的價格可能在每位患者150萬—500萬美元之間。這一區間遠高於行業觀察者的預估。
作為對比，瑞銀的預計是200萬美元，而醫學與經濟評議研究所（ICER）給出的估價則為31萬—150萬美元。美國定價監督機構ICER在其最終報告中指出，根據其質量調整生命年基准計算，Zolgensma的合理成本應在31萬至90萬美元之間。
然而，即便是這一“合理”區間的上限，與諾華的心理價位仍存在較大差距。
與傳統藥物不同，基因療法瞄准的是罕見病市場，患者群體有限。公開信息顯示，SMA是一種由SMN1基因突變或缺失引起的罕見遺傳性神經肌肉疾病。SMN1基因負責生成人體肌肉功能所需的大部分SMN蛋白，這些蛋白參與呼吸、吞咽及基礎運動等生理過程。缺乏該基因會導致運動神經元不可逆喪失，從而引發進行性、致殘性的肌肉無力。而SMN2基因相較SMN1基因僅能產生少量（約10%）功能性SMN蛋白。通常而言，攜帶更多SMN2基因拷貝數的患者，其SMA嚴重程度往往較拷貝數較少的患者更輕。- 新聞來源於其它媒體，內容不代表本站立場！
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