1剂350万美金 世界最贵的药治啥病
日期： 2022-11-23
新闻主题： 健康医疗
来源: 加西网
（加西网综合）美国食品和药物管理局（FDA）周二批准了美国首个血友病B的基因疗法--一种名为Hemgenix的药物，拥有一次性治疗血液凝固障碍的功能。
这是美国当局允许这款有史以来最昂贵的药物投放市场。
Hemgenix每剂的价格为350万美元，是世界上最昂贵的药物，但制药商CSL Behring称病人需要的治疗次数会减少，这种开创性的药物最终会降低医疗成本。
据路透社报道，该公司称相信这个价位将为整个医疗系统节约巨大的成本，并大大降低血友病B的经济负担。
血友病损害了一个人防止出血的能力，并要求患者经常接受昂贵的静脉滴注因子IX，一种促进血液凝固的蛋白质。小的伤口或瘀伤可能会危及生命，如果不加以治疗，这种情况可能会导致出血，渗入关节和内部器官，包括大脑。血友病主要影响男性，是由基因突变引起的。
血友病B是血友病一种较不常见的疾病，根据美国食品和药物管理局的数据，大约占该疾病患者的15%。大约每40,000人中就有一人受其影响。
和美国的大多数药品一样，这种新疗法的大部分费用将由保险公司支付--而不是病人,包括私人计划和政府计划支付。
美国食品和药物管理局批准Hemgenix的依据是两项小型研究。其中一项研究显示，在一年的时间里，出血问题下降了54%，并提高了患者的因子IX水平。彭博社报道称Hemgenix表明94%的患者不用为控制疾病而进行耗时和昂贵的输血。
Hemgenix的工作原理是将凝血蛋白的基因输送到肝脏，然后病人可以自己产生这种蛋白。
经过几十年的研究，基因疗法已经开始重塑癌症和罕见的可遗传疾病的治疗，其药物可以改变或纠正嵌入人们遗传密码的突变。Hemgenix是美国第一种治疗血友病的药物，其他几家制药商正在研究治疗更常见形式的血友病A的基因疗法。
该机构没有说明该疗法的有效时间。但CSL贝林公司表示，患者在减少出血和增加凝血方面应该在多年内受益。
今年早些时候，欧洲监管机构批准了一种类似血友病A的基因疗法，该药物来自制药商BioMarin，目前仍在FDA审查中。
FDA已经在美国批准了两种基因疗法，即制药商蓝鸟生物公司的Zynteglo和Skysona。路透社报道，Zynteglo的价格为280万美元，Skysona的价格为300万美元。
食品和药物管理局（FDA）相关批准受到了市场投资者的关注。自8月批准第一个治疗方法以来，生物技术公司的股票已经上涨了8%。
REF:
https://globalnews.ca/news/9300124/worlds-most-expensive-...
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