一滴30元一次6萬這特效藥退出中國

2023-06-07 | 來源: 中國青年報 | 轉到微信 | 有0人參與評論 | 字體: 放大縮小 | 收藏 | 打印

鄭芋與甜甜日常散步。圖片由受訪者提供

藥的重量，張玉清再了解不過了。一包100ml的藥，注射完需要4.5小時，藥液流盡，還要再換一袋生理鹽水把管子裡殘留的藥沖幹淨。

她每周都會帶著女兒到醫院用藥。注射的時候，張玉清會牢牢盯著吊瓶，確保每一滴藥液都能流入女兒小希體內。用一次藥的總價是6萬元，張玉清算過，一滴藥30元。

吊瓶裡裝著“唯銘贊”（Vimizim，依洛硫酸酯酶α），是目前世界上唯一獲批用於治療黏多糖貯積症IVA型（MPS IVA）的特效藥。2019年7月，小希確診該罕見病。醫生告訴張玉清，在不進行幹預治療的情況下，女兒可能會在10歲左右全癱，30歲左右離開人世。

張玉清幾乎用盡全部力量，才把藥送到女兒面前。由於藥價昂貴，她曾經在世界范圍內找仿制藥。但該藥為大分子生物制藥，幾乎沒有低價仿制的可能性。2020年年末，她跟藥企負責人打了6小時電話，終於爭取到自費購藥的優惠，通過部分自費、部分贈藥的方式，讓女兒用上了藥。

但如今，她還是面臨無藥可用的困境。2023年2月，她拿到了最後一批贈藥，而後收到了來自“唯銘贊”的國內市場代理商——百傲萬裡（上海）生物醫藥技術咨詢有限公司的消息——後續不再有贈藥政策，隨之該藥將退出中國大陸市場。

對於此事，藥品生產商百傲萬裡制藥（BioMarin）向中青報·中青網記者解釋，百傲萬裡已決定不再為唯銘贊在中國的進口藥品注冊證（IDL）續期，目前該注冊證將於2024年5月到期。“我們正在探索可行的方式，確保目前正在接受治療的患者的持續供應。”

他問嘴破有何特效藥網推1水果:真的超有效

這種病毒正蔓延!以色列已有62人死亡,尚無特效藥

多國確診超810萬例!尚無特效藥發熱要警惕

患者在用藥時需要監控生命體征。圖片由受訪者提供

退市

目前，張玉清手裡的藥只夠用到今年7月底。

女兒的治療，還要繼續。中醫調理、通過手術針對性治療並發症、甚至基因療法都在張玉清的計劃之內，但相比於特效藥，這些療法目前對女兒的病情效果有限。

她不斷地給百傲萬裡制藥寫信，希望能保證中國患者在現有政策的情況下持續用藥。“藥用光了，可能就沒有辦法了。”

小希是2019年確診的。那時，她只有兩歲多，張玉清發現孩子胸骨前突，本以為是缺鈣導致的“雞胸”，但在醫院檢查時，醫生懷疑是黏多糖貯積症IVA型。

這種病的患者體內缺少一種可以降解黏多糖的酶（N‐乙酰半乳糖胺‐6‐硫酸酯酶），無法代謝的黏多糖會堆積在細胞、血液和結締組織中。最常見的症狀就是骨骼畸形，患者會因為關節病變，舉不起手，走不了路，發展到後期，往往需要坐上輪椅。

中國人民解放軍總醫院第一醫學中心小兒內科的孟岩醫生見過一些帶著片子、病歷等資料來求診的IVA型患兒家長。孟岩說孩子沒法來診室，是因為意外事件正在ICU（重症監護室）接受治療。