一針70萬?觸大眾神經罕見病天價藥

2021-09-22 | 來源: 文匯報 | 轉到微信 | 有0人參與評論 | 字體: 放大縮小 | 收藏 | 打印

　　圖片來源：視覺中國制圖：馮曉瑜

　　【速讀罕見病】

　　目前，90%以上的罕見病缺乏有效治療手段，大部分患者需要終身服藥。在臨床上，約65%的罕見病患者曾被誤診，患者平均需要花5.3年才能被確診。由於延誤診斷、獲得藥物困難等原因，許多罕見病患者開始接受治療的時間較晚，病變往往已經不可逆，給患者及其家庭造成沉重負擔。早期發現、早期診斷、早期幹預，是延緩罕見病患者病情進展、提高生活質量的重要手段。

　　今年高校開學季，邢益凡的名字受到眾多人關注：今年18歲、體重18公斤的他，坐著輪椅到北京航空航天大學報到，一句“我就想看看，我還能走到哪一步，想再往前奔一奔”，引得全網“破防”。

　　邢益凡患的是漸凍症，這是一種得病率約十萬分之一的罕見病。在他頑強人生的背後，也有醫學進步的烙印：越來越多罕見病患者得以打破“活不到成人”的魔咒、得以“被看見”。

　　而“看見”，僅僅是開始。隨著罕見病新藥、新治療手段問世，診療費用也逐步成為社會關切。近來，一針70萬元、4天花費55萬元的“天價”治療費經由媒體報道後，頻繁觸動大眾神經。

　　罕見病如何實現病有所醫、醫有所藥、藥有所保？不少專家認為，要讓“天價藥”變成患者可負擔的救命“神藥”，罕見病保障體系亟需進一步完善。

　　“天價”救命藥，誰來埋單？

沙漠變澤國太空看阿聯的罕見洪水

這兩人卿卿我我中國神經緊繃(圖)

廣東罕見百年洪水! 土石洪水淹沒民宅整個鎮失聯

　　9月初，一張醫院就診費用單引發關注。有媒體報道，一名不滿2歲的患兒在西安交通大學第二附屬醫院兒童病院被確診為脊髓性肌萎縮症（SMA），這是一種罕見病，4天花費553639.2元，其中西藥費550177.2元，使用的治療藥物是諾西那生鈉注射液。

　　“1歲女嬰住院4天花費55萬”，瞬間吸睛無數。不過，醫院、患者家屬達成共識，並第一時間回應：治療完全符合指南，也是很有必要的。

　　輿論因當事人的及時發聲，沒有持續發酵，但罕見病“天價藥”情況確實存在。

　　公開資料顯示，2019年2月，諾西那生鈉注射液正式獲得我國國家藥監局批准，用於治療SMA，並成為中國首個治療SMA的藥物。

　　諾西那生鈉在中國上市後，單支價格為69.97萬元，患者在第一年需要注射6支，之後每4個月注射1支。這意味著，治療這種罕見病，第一年需要花費400多萬元外，此後每年還需要花費200多萬元。

　　2019年，在諾西那生鈉上市不久後，相關SMA患者援助項目隨即啟動。通過該援助項目，患者第一年的治療費用相比全自費，節省約三分之二，之後每年治療費與全自費相比可節省約一半。

　　今年1月4日，這一SMA患者援助計劃再出新：患者第一年的自付費用從原來的約140萬元降至55萬元，之後，每年的自付費用從原有的平均每年約105萬元降至55萬元。由此可見，55萬元已是這款SMA用藥的“腰斬價”。不過，相對普通家庭，說是“天價”仍不為過。

　　在衛生領域，這被稱為“罕見病高值用藥”。罕見病醫療保障尤其是高值用藥保障，其實就是回答一個“誰來埋單”的問題。

　　“糖尿病、高血壓等疾病的用藥可以納入醫保，為什麼罕見病不可以？”在一些醫學專家、法律專家看來，罕見病的保障無非面臨“人群極少、保障負擔極重”等顧慮，而現實是，一切並非遙不可及。