没有患者愿意买单,中国最贵药物降价140万元

曾以279万元/针刷新中国最高药价记录的基因治疗药物，陷入了卖不出去的窘境。

这款药物叫波哌达可基注射液，由信念医药研发，2025年4月获批上市，用于治疗血友病，由武田中国负责在中国进行商业化。

6月13日—14日，在天津市友爱罕见病关爱服务中心主办的2026年天津血友病国际交流与发展大会上，经济观察报从信念医药了解到，目前在国内还没有患者付费使用过血友病基因治疗药物，患者都是通过临床试验入组用药。

6月18日，信念医药商务管理副总裁谢祖全告诉经济观察报，今年6月初，他们已经降价，目前患者自付价格降到了139万元及以下，在一些省市，叠加惠民保报销后，患者自付在100万元左右。降价后已有多位患者向公司咨询用药事宜，数月内有望开出首方。

波哌达可基注射液主打一次给药、多年功能性治愈，患者不必再每年打针几十、上百次。作为一次性治疗，它也遇到了与CAR-T等天价抗癌药相似的商业化难题。

受访患者普遍表示出对基因治疗药物的犹豫。首要的因素是价格太高；同时，他们还想看到更长期的疗效和安全性数据。

北大清华生命科学联合中心创始主任饶毅等多位与会人士认为，从长期看，将血友病基因疗法纳入医保，有利于降低罕见病患者的经济负担，长期看也能节省医保支出。

有人也主张探索高值罕见病药物多元支付，并通过分期付款、按疗效付费等方式缓解支付压力。中国的基因治疗产品价格约为国外竞品的3%—5%，也有人认为，可以吸引海外患者使用中国基因治疗药物，用国际支付来反哺国内患者。

价格和疗效

谢祖全说，波哌达可基注射液获批数月后，信念医药已做好了商业化的准备。2026年一季度，他们综合考虑，决定把价格降到最低。当时已有个别患者想要用药，他们让这些患者再等一下，“不能让患者用药几个月后就降价了”。

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长期关注基因治疗的孙鲁庆感到，基因疗法对大部分人来说还是太贵。他是山东齐鲁罕见病血友组织协作联盟理事长，也是一名血友病患者。像绝大多数患者一样，孙鲁庆使用的是凝血因子。2025年，他的治疗总费用大约37万元，经医保报销和慈善援助后，自费6万多元。

血友病是一种隐性遗传性疾病，由于基因突变，患者体内缺乏凝血因子，关节、肌肉等部位会频繁地自发性出血，严重时疼痛可能超过分娩，反复出血很可能导致关节残疾。通过静脉注射直接补充凝血因子，成为最成熟普遍的疗法。但患者每年要打针几十、上百次，很多人手背已无处落针，甚至因针孔疤痕钙化，扎针时会“咯吱”作响。

“血友病患者很多都是贫困户，几万元的支出都是很大负担，凝血因子他们都经常是忍不了的时候再去打。”孙鲁庆说，目前一大半病友要靠家庭支撑。有工作的病友会开个小门市，或者去电子元件厂等地方打工。

在2026年天津血友病国际交流与发展大会上，北京病痛挑战基金会发布了一份《血友病创新疗法支付方案及全球策略》（下称《报告》）。《报告》显示，89.9%的患者愿意选择基因治疗，但他们对基因治疗的支付意愿中位数约5万—8万元。92.9%的患者最大的顾虑都是费用过高，其次是医保无法覆盖。

据《报告》，80%的血友病家庭年收入低于8万元。在46%的血友病家庭中，治疗支出达总收入的40%以上，已构成灾难性支出。

浙江血友俱乐部会长刘书畅愿意用药，但也为花费犹豫。他们调研发现，如果患者是18—20岁的孩子，父母的心态可能是“卖房也要用”；但如果患者已经超过35岁、靠自己生活，往往舍不得给自己花钱治，不知道自己以后能不能把这笔钱赚回来。

除了花费，患者最大的顾虑就在于疗效、安全性和长期不确定风险。

最早参与波哌达可基注射液临床研究（IIT）的10例患者，已用药4—5年。在上述会议上，中国医学科学院血液病医院主任医师薛峰展示了这批患者的长期随访数据，其中4例患者凝血Ⅸ因子活性>50%，3例≥35%—50%，另外2例高于10%。输注6个月后至今，9例患者保持0出血，0因子使用。信念医药亦在公众号披露，在IIT中所有受试者均未出现≥3级的不良反应，无严重不良事件，无抑制物产生。

根据《血友病治疗中国指南（2025年版）》，凝血Ⅸ因子活性高于40%不属于血友病，5%—40%属于轻型血友病，1%—5%属于中间型，低于1%属于重型。

孙鲁庆和参与该药物的临床试验病友交流后，认为效果并没有很理想，因为他们用药之初，凝血因子水平会大幅上升，一年半载之后就会下降。他们有些担心，“既然下降，那以后是不是还是会出血？”他也了解到，目前已经用药的患者基本没有出血。