新藥來了!這一無法治愈的疾病有救了?

2025-03-23 | 來源: 中國新聞周刊 | 轉到微信 | 有0人參與評論 | 字體: 放大縮小 | 收藏 | 打印

“就像癌症治療一樣，阿爾茨海默病的治療

也許需要多種藥物的組合。”

大腦就像一座繁華的“記憶之城”。

神經元細胞之間交錯連接，搭建起一張復雜而精密的通信網絡。每天，都有一群“清潔工”——小膠質細胞負責清理代謝廢物，確保信息傳遞暢通無阻。

某一天，聚集在神經元之間的β澱粉樣蛋白開始異常積累，就像建築廢料一樣，堆積成“斑塊”，逐漸堵塞大腦的信息“高速公路”。另一種Tau蛋白，本該是穩固神經元內部的“支架”，也發生了異常變化，在細胞內部纏繞成一團，造成細胞功能受損。負責傳遞信息的化學物質，被困在這些“廢墟”中，整個大腦的記憶功能逐漸崩潰。這不是科幻情節，而是部分阿爾茨海默病患者大腦中的真實病理變化。

阿爾茨海默病，俗稱老年癡呆症，是最常見的神經退行性疾病，但目前病因不明，無法治愈，其特征是認知障礙，逐漸發展為癡呆，最終會導致早逝。β澱粉樣蛋白（以下稱“Aβ”）斑塊和Tau蛋白纏結是阿爾茨海默病的兩個關鍵病理特征，相關假說也成為科學界試圖解釋發病機制的主流理論。

近年來，阿爾茨海默病藥物研發取得了一些重要進展。2021年6月，阿杜卡努單抗注射液獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）加速批准，該藥由美國生物技術公司渤健和日本(专题)制藥公司衛材合作開發，但由於臨床效果和安全性存在爭議，2024年1月，渤健宣布停止該藥的開發和商業化。

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過去兩年，侖卡奈單抗注射液和多奈單抗注射液分別獲得FDA批准。這兩款藥均為針對Aβ的單克隆抗體，前者由衛材和渤健共同研發，後者由美國禮來公司研發。2024年，這兩款藥物分別獲得中國國家藥監局的上市批准，用於由阿爾茨海默病引起的輕度認知障礙和阿爾茨海默病輕度癡呆。

已有上千人接受新藥治療

“目前國內多家醫院已開具侖卡奈單抗處方，盡管多奈單抗已獲批上市，但藥品尚未供應到醫院。”復旦大學附屬華山醫院神經內科主任醫師郁金泰接受《中國新聞周刊》采訪時表示。2023年6月26日，侖卡奈單抗首次在華山醫院的國家神經疾病醫學中心開方，6名早期阿爾茨海默病患者將接受為期18個月的治療。

禮來全球高級副總裁、禮來中國藥物開發及醫學事務中心負責人王莉對《中國新聞周刊》說：“自多奈單抗獲批以來，團隊一直忙於完成進口藥物的國內包裝、准備上市等工作。預計今年一季度左右，醫院將開始開方，多奈單抗將投入中國國內臨床應用。”

侖卡奈單抗和多奈單抗的給藥方式均為靜脈注射，前者每兩周注射一次，後者每月注射一次。兩款藥物的治療費用不菲。在美國，侖卡奈單抗的年治療費用為2.65萬美元（約19萬元人民幣(专题)），而多奈單抗的年治療費用為3.2萬美元（約23萬元人民幣）。在國內，多奈單抗的售價尚未公布，侖卡奈單抗的定價為每瓶2508元，規格為200毫克（2毫升）/瓶。以此價格計算，一名60公斤的患者，每月需注射約6瓶藥物，月治療費用約1.5萬元，年治療費用約18萬元。

由於價格昂貴且未納入醫保，目前，侖卡奈單抗主要在經濟較為富裕的沿海城市和一線城市臨床應用。北京大學第一醫院神經內科主任醫師孫永安告訴《中國新聞周刊》，自侖卡奈單抗在國內獲批以來，上海、北京、廣州和浙江等地的多家醫院開始開方。據了解，全國有3000多患者在接受侖卡奈單抗治療。“盡管治療費用較高，但這個數字已相當可觀。”孫永安表示，從去年8月到今年1月，這款藥物市場的熱度已逐漸趨於平穩，使用情況進入平台期。