糖尿病: 世界首例:中国医生干细胞胰岛移植"治愈"糖尿病

2024-09-26 | 来源: 医学界 | 转到微信 | 有0人参与评论 | 字体: 放大缩小 | 收藏 | 打印

多年来，学界在糖尿病的临床治愈上屡屡取得突破。

两次肝移植史、11年1型糖尿病史，2017年行胰腺移植后又因血栓不得不摘除移植物，若不是在天津市第一中心医院尝试了最前沿的干细胞再生疗法，这位25岁的女患者生存情况不容乐观。

9月25日，天津市第一中心医院沈中阳、王树森研究组，北京大学/昌平实验室邓宏魁团队在顶刊《细胞》发表重磅文章，全球首次通过创新性的干细胞胰岛移植，临床功能性治愈了1型糖尿病，患者在1年随访期内不再需要外源胰岛素治疗。

1型糖尿病通常好发于儿童和青少年，如果不能有效控制，患者会产生严重的并发症，甚至危及生命。几十年来，胰岛移植治疗糖尿病虽已取得较好的临床疗效，但碍于人胰腺供体短缺，严重限制了其广泛应用。

而以人体自身细胞为来源的再生胰岛移植，则有望彻底解决这一难题。

专家与患者合影

摆脱胰岛素，实现功能性治愈！

相关统计数据显示，我国1型糖尿病患者达百万，他们无法被治愈，只能依赖终身注射胰岛素、服用降糖药物等来控制血糖，维持生命。但血糖的精准调控仍是难题，糖尿病并发症风险长期存在，包括难以预防的微血管、大血管和神经病变。

对于本次入组试验的患者而言，情况要严重得多。

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据研究人员介绍，这位25岁的女性患者有隐源性肝硬化史，在2014年和2016年进行了两次肝移植。同时，她在2012年就被诊断出1型糖尿病，因长期血糖控制不佳，2017年肝移植一年后，医生又为她做了全胰腺移植。

胰腺移植和胰岛移植是治疗1型糖尿病的手段之一，但并非完美的解决方案。由于存在需长期服用免疫抑制剂、供体稀缺等一系列痛点，这种治疗策略仅限于最严重的病例。

事实上，这位患者在完成全胰腺移植1年后，就因为严重血栓并发症，医生不得不又摘除了她的胰腺移植物。去往天津市第一中心医院前，她体内用于反映胰岛细胞功能的血浆C肽水平已低于检测下限，糖化血红蛋白则高于正常标准。

虽然已经多次接受了强化降糖治疗，但患者血糖控制始终无法达标，血糖波动大，还表现出了严重的低血糖危害。过去1年间，她发生了3次严重的低血糖事件。

起初，这位患者只能再做胰岛移植，但医生评估后发现，她相关的抗原检测呈阳性，意味着异体移植将面临严重的排异风险，失败率高。经过内分泌科、移植中心的多学科讨论，并征得患者知情同意后，医生决定对她开展全新的自体干细胞胰岛移植。

这次移植方式的原理，是基于多能干细胞（PSC）具有无限增殖的特性，能分化成生物体所有的功能细胞类型。而本次技术的开发者邓宏魁教授，刚在今年8月斩获了有“中国诺奖”之称的未来科学大奖，贡献是“开创‘化学诱导多能干细胞’（CiPSC），改变细胞命运和状态方面的杰出成就。”

2023年6月25日，在超声的引导下，研究团队将由CiPSC分化而来的胰岛注入患者体内。同时，为了避免自身免疫病发作从而攻击新的胰岛，医生还提前进行了预防排斥的诱导治疗。

在完成移植后的两周内，患者每日需要注射的胰岛素用量开始下降。术后第18天起，下降趋势逐渐趋于稳定，直到第75天时，患者彻底摆脱了胰岛素，疗效已稳定1年以上。与此同时，她的空腹血糖也在持续降低，长期维持在正常值。