但事情并不如他所愿,一年之后,公司的运营走到了最后一步:
他和公司,都没有资金了。
眼看研究即将夭折,孩子们也将失去唯一的希望,Crowley决定放手一搏,卖掉公司。
2001年,他的公司被当时世界第三大生物科技公司Genzyme收购,他的赌注赢来了转机,在公司的资金支持下,全球庞贝研究计划更进一步。
研究取得了很大突破,但在种种条款的限制下,研究的首批测试只针对员工之外的婴儿患者开放,他的孩子已经在痛苦中度过了4年,但却并不能接受测试。
看着孩子们的身体变得非常虚弱,Crowley做出了另一个坚定的决定,他再次推翻稳定的人生轨迹,辞去高级副总裁的职务,拿到了另一次测试的名额。
这次,他终于看到了曙光。
2003年新年后不久,他的孩子们得到了治疗,多年的研究成果终于实现,测试后的结果显示,Crowley两个孩子的症状都得到了明显的改善。
有生以来第一次,挡在孩子们和明天之间的,不再是死神。
三年后,美国食品医药管理局通过了药物疗法的临床许可,全世界所有的庞贝氏症的患者,不再只能慢慢等死。
从金融工作者,到全球一线罕见病药物研发计划参与者,为了孩子们的生命,Crowley完成了不可能的事。
但他的故事并没有结束。
2006年,普利策奖获得者Geeta Anand把他的经历写成了《治愈:父亲如何筹集 1 亿美元建立医疗机构——寻求拯救他的孩子》一书,2010年,他的故事被改编为电影《良医妙药》。
书和影片引起了剧烈的反响,他的故事被大众所知晓,随之而来的也有巨大的质疑——
只要有足够多的积蓄,他所做的一切,换个人也同样能做到。
这种有钱人的“励志”故事,似乎并不值得一提。
但Crowley还做了更多。
在孩子们的生命危险解除之后,Crowley随即投身新的课题:
当下的疗法只适用于缓解症状,延续患者生命,但并不能从根本上解决问题。
从2003年至今,Crowley一直在为此奔波,合作开发新的基因疗法,希望能借自己的影响力推动相关科学研究的进展,让更多科研项目不再为缺乏资金而夭折。
同时,作为一家崭新的公司的CEO,他整合了各种罕见病的研究,走在治疗一系列毁灭性罕见疾病的先进疗法的前沿。
“走进我们在世界各地的办公室,你都会看到患者的照片,看到我们寻求治疗的疾病,伴随着他们的挣扎、身份和生活的痛苦。
每一天,我们都在致力于帮助那些需要帮助的人。”
作为罕见病患者的家属,他比任何人都要懂得罕见病患者面临的困难:罕见病疗法的研究是种“性价比”极低的研究,适用范围过于受限。
但对罕见病患者来说,这些研究,却是生存下去的唯一机会。
从死神的手中逃脱,如今,他的女儿正在攻读社会工作硕士学位。
在高二那年的课上,创意写作老师要求每个学生用八个或更少的词形容自己,她说,自己是“不会走路但总是微笑的女孩。”
而当再回顾当年与死亡搏斗的岁月时,Crowley这样说:
“我的宝贝女儿才三岁,她的头发扎成辫子。她坐在床边。当然,这只限于她有足够的力气从床沿坐起来的时候。
当时,我真的在与信任作斗争,我不知道自己做的一切能不能救下她的生命。
我只能信任我的生意。相信科学。相信融资。相信整个系统。相信自己。”
从那之后,时间向前走了20多年。
爱微笑的女孩,终于能永远留在他的生命里。