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華人大牛全新工具超越“基因魔剪”:可修復近90%致病性遺傳變異

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cpygui
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文章 時間: 2019-10-22 22:27 引用回復
但這種修復系統並不可靠,因為它可以在基因組被切斷的地方插入或刪除 DNA 鹼基,這可能導致不可控的混合編輯。
此外,即使研究人員使用模板來指導基因組的編輯,大多數細胞的 DNA 修復系統也更有可能進行那些小的、隨機的插入或刪除,而不是向基因組添加特定的 DNA 序列。這使得研究人員很難——在某些情況下,幾乎不可能——通過 CRISPR-Cas9 基因編輯工具實現想要的 DNA 修改。
盡管 PE 系統也使用像 CRISPR-Cas9 系統那樣的 Cas9 酶來識別特定的 DNA 序列,但是 PE 編輯工具中的 Cas9 酶被修改為只切割一條 DNA 鏈,然後,在 RNA 鏈的引導下逆轉錄酶在切口處實現編輯。
 
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cpygui
(只看此人)



文章 時間: 2019-10-22 22:27 引用回復
PE 編輯工具中的酶不需要破壞兩條 DNA 鏈來進行編輯
,這樣研究人員就不必依賴於無法控制的細胞 DNA 修復系統來進行他們想要的基因編輯。這也就意味著,
PE 基因編輯技術可以幫助治療現有基因編輯工具很難解決的由基因突變引起的疾病。
馬薩諸塞大學醫學院分子生物學家 Erik Sontheimer 表示,PE 系統可能無法像 CRISPR-Cas9 那樣進行非常大的 DNA 片段插入或刪除,所以它不太可能完全取代現有成熟的基因編輯工具,“不同類型的編輯仍需要不同類型的基因組編輯平台。”
 
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