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药神妻子不忍儿子受苦曾想过放弃
药神妻子不忍儿子受苦曾想过放弃药神妻子不忍儿子受苦曾想过放弃
记者/颜星悦
编辑/计巍
徐伟在家中实验室里培养干细胞
10月23日晚，徐伟的房间门半掩着，他的儿子正在输液，几百毫升的黄色液体正缓缓输入徐灏洋头上的静脉中。输液袋里装着缓解他脑损伤的药物，徐伟也并不愿意冒险，但做为一个父亲，他没有别的选择，“如果有药在你面前，能治你的孩子，你会不用吗？”他反问。
过去一年多的时间里，徐伟一直在学习治疗儿子罕见病的理论知识、研制药物，他相信过去的每一步都没做错，接下来的步骤也清晰可见。从组胺酸铜、伊利司莫铜，到干细胞疗法、基因替代和基因编辑治疗，他试图翻越的山峰越来越陡峭，而眼下他涉足的更是医学上的险峰。
在徐伟的计划中，儿子的下一步治疗，要通过基因替代来完成——即将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。徐伟说，如果顺利的话，儿子将在今年年底进行基因替代的临床试验，成为全国首例Menkes综合征接受基因治疗的病例。
“药神父亲”
两岁的小灏洋在奶奶怀里喝水，因为尿路感染，连在他身上的导尿管里，充满了白色的絮状物，徐伟说这是“细菌的尸体”。小灏洋的体重现在不到8公斤，比起同龄的孩子，他身体小、耳朵大，头软趴趴地搭在奶奶的臂弯里。由于呼吸不畅，小灏洋喘气时常常会伴随着响亮的呼噜声。
自从8个月时确诊罕见病Menkes（门克斯卷发综合征）以来，小灏洋的体重一直在降低。这是一种罕见的先天性铜代谢异常疾病——由于铜在肠膜吸收后，从粘膜细胞向血液转动过程障碍，使体内铜酶活性降低，引起机体发育和功能障碍。患儿出生时正常，多在2至4个月开始出现症状，典型症状包括头发卷曲、生理功能退化、精神发育迟缓、血液中铜水平低，目前尚无Menkes病例活过四岁，患儿平均19个月死亡。
被抱在怀里的小灏洋眼睛乌溜溜地转着，兴奋时小腿会一伸一伸地蹬，奶奶称，小灏洋最近比之前要精神。
在她看来，小灏洋的“好转”可能与干细胞治疗有关。六七月份的时候，一家在北京的干细胞公司为他注射了干细胞——从脊椎输入，进入大脑。干细胞治疗是指把健康的干细胞移植到患者体内，以达到修复或替换受损细胞或组织，从而达到治愈的目的。目前，我国干细胞疗法处在临床试验阶段。
承担不起高昂的价格，徐伟自己动手培育干细胞，用人血小板裂解物做培养基，“细胞长得飞快，175（毫升）的瓶子加25毫升，一天就长满了。”
10月19日晚上，他开始在自己身上做试验。右手给左手打针不是一件简单的事，徐伟在左手手背上扎了三针才扎进去，一边打针一边量体温，“大着胆子来了一次，心都是慌的。”事后徐伟给好友打电话倾诉，“我怕有细菌感染，打进去就败血症了。”他听说如果细胞中有细菌的话，注入人体后几分钟就会发烧。
“我本来想给一半，后来看看也没什么反应，六千多万单位细胞，我就干脆全部给了。”一次性注入，徐伟没有感到不适，但要检测新细胞在体内真正起效还需要三至五天。他回想制备过程中的每个细节，“应该没有问题，接种培养液上清的血培养瓶也没有报阳。”
这是他在药物研究的路上迈出的新的一步。在以往的尝试中，他成功制作了组胺酸铜、伊利司莫铜，甚至在基因替代药物的测试中，也有了正向反馈。最近一段时间，每天都有媒体和电影制作公司拜访徐伟，他被看作是传奇人物，是“药神”父亲。
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还没人说话啊，我想来说几句
编辑/计巍
徐伟在家中实验室里培养干细胞
10月23日晚，徐伟的房间门半掩着，他的儿子正在输液，几百毫升的黄色液体正缓缓输入徐灏洋头上的静脉中。输液袋里装着缓解他脑损伤的药物，徐伟也并不愿意冒险，但做为一个父亲，他没有别的选择，“如果有药在你面前，能治你的孩子，你会不用吗？”他反问。
过去一年多的时间里，徐伟一直在学习治疗儿子罕见病的理论知识、研制药物，他相信过去的每一步都没做错，接下来的步骤也清晰可见。从组胺酸铜、伊利司莫铜，到干细胞疗法、基因替代和基因编辑治疗，他试图翻越的山峰越来越陡峭，而眼下他涉足的更是医学上的险峰。
在徐伟的计划中，儿子的下一步治疗，要通过基因替代来完成——即将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。徐伟说，如果顺利的话，儿子将在今年年底进行基因替代的临床试验，成为全国首例Menkes综合征接受基因治疗的病例。
“药神父亲”
两岁的小灏洋在奶奶怀里喝水，因为尿路感染，连在他身上的导尿管里，充满了白色的絮状物，徐伟说这是“细菌的尸体”。小灏洋的体重现在不到8公斤，比起同龄的孩子，他身体小、耳朵大，头软趴趴地搭在奶奶的臂弯里。由于呼吸不畅，小灏洋喘气时常常会伴随着响亮的呼噜声。
自从8个月时确诊罕见病Menkes（门克斯卷发综合征）以来，小灏洋的体重一直在降低。这是一种罕见的先天性铜代谢异常疾病——由于铜在肠膜吸收后，从粘膜细胞向血液转动过程障碍，使体内铜酶活性降低，引起机体发育和功能障碍。患儿出生时正常，多在2至4个月开始出现症状，典型症状包括头发卷曲、生理功能退化、精神发育迟缓、血液中铜水平低，目前尚无Menkes病例活过四岁，患儿平均19个月死亡。
被抱在怀里的小灏洋眼睛乌溜溜地转着，兴奋时小腿会一伸一伸地蹬，奶奶称，小灏洋最近比之前要精神。
在她看来，小灏洋的“好转”可能与干细胞治疗有关。六七月份的时候，一家在北京的干细胞公司为他注射了干细胞——从脊椎输入，进入大脑。干细胞治疗是指把健康的干细胞移植到患者体内，以达到修复或替换受损细胞或组织，从而达到治愈的目的。目前，我国干细胞疗法处在临床试验阶段。
承担不起高昂的价格，徐伟自己动手培育干细胞，用人血小板裂解物做培养基，“细胞长得飞快，175（毫升）的瓶子加25毫升，一天就长满了。”
10月19日晚上，他开始在自己身上做试验。右手给左手打针不是一件简单的事，徐伟在左手手背上扎了三针才扎进去，一边打针一边量体温，“大着胆子来了一次，心都是慌的。”事后徐伟给好友打电话倾诉，“我怕有细菌感染，打进去就败血症了。”他听说如果细胞中有细菌的话，注入人体后几分钟就会发烧。
“我本来想给一半，后来看看也没什么反应，六千多万单位细胞，我就干脆全部给了。”一次性注入，徐伟没有感到不适，但要检测新细胞在体内真正起效还需要三至五天。他回想制备过程中的每个细节，“应该没有问题，接种培养液上清的血培养瓶也没有报阳。”
这是他在药物研究的路上迈出的新的一步。在以往的尝试中，他成功制作了组胺酸铜、伊利司莫铜，甚至在基因替代药物的测试中，也有了正向反馈。最近一段时间，每天都有媒体和电影制作公司拜访徐伟，他被看作是传奇人物，是“药神”父亲。
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