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华人大牛全新工具超越“基因魔剪”:可修复近90%致病性遗传变异

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cpygui
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Post Posted: 2019-10-22 22:27 Reply with quote
但这种修复系统并不可靠,因为它可以在基因组被切断的地方插入或删除 DNA 碱基,这可能导致不可控的混合编辑。
此外,即使研究人员使用模板来指导基因组的编辑,大多数细胞的 DNA 修复系统也更有可能进行那些小的、随机的插入或删除,而不是向基因组添加特定的 DNA 序列。这使得研究人员很难——在某些情况下,几乎不可能——通过 CRISPR-Cas9 基因编辑工具实现想要的 DNA 修改。
尽管 PE 系统也使用像 CRISPR-Cas9 系统那样的 Cas9 酶来识别特定的 DNA 序列,但是 PE 编辑工具中的 Cas9 酶被修改为只切割一条 DNA 链,然后,在 RNA 链的引导下逆转录酶在切口处实现编辑。
 
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cpygui
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Post Posted: 2019-10-22 22:27 Reply with quote
PE 编辑工具中的酶不需要破坏两条 DNA 链来进行编辑
,这样研究人员就不必依赖于无法控制的细胞 DNA 修复系统来进行他们想要的基因编辑。这也就意味着,
PE 基因编辑技术可以帮助治疗现有基因编辑工具很难解决的由基因突变引起的疾病。
马萨诸塞大学医学院分子生物学家 Erik Sontheimer 表示,PE 系统可能无法像 CRISPR-Cas9 那样进行非常大的 DNA 片段插入或删除,所以它不太可能完全取代现有成熟的基因编辑工具,“不同类型的编辑仍需要不同类型的基因组编辑平台。”
 
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